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智通财经APP获悉,7月16日,Lexeo Therapeutics(LXEO.US)晓示了用于调治弗里德赖希共济失调(FA)心肌病在研基因疗法LX2006的积极中期数据。在SUNRISE-FA临床1/2期考试和另一项1A期考试中,患者的腹黑生物记号物改善幅度达53.3%,具有临床兴味。左证此积极效劳,Lexeo筹划加快该疗法竖立,包含与监管单元商讨重要考试的规画与苦求潜在的加快批准。 据了解,LX2006是一种基于腺联系病毒(AAV)的在研基因疗法,旨在通过静脉打针寄递功能性FXN基因来促进FXN卵白的抒发,并复原心肌细胞中的线粒体功能。在临床前联系中,LX2006逆转了FA疾病模子中的腹黑终点体育游戏app平台,泄露出腹黑功能和生计率的改善,同期发扬出高超的安全性。FDA已授予LX2006调治FA心肌病的萧索儿科疾病经验、快速通谈经验和孤儿药经验。 |